Podstawę zatwierdzenia stanowiły wyniki badania trzeciej fazy POTOMAC, NCT03528694. Do badania kwalifikowano chorych z guzem w stadium T1, nowotworem stopnia trzeciego lub wysokiego stopnia złośliwości, rakiem in situ, CIS, a także pacjentów z guzami mnogimi, nawrotowymi lub dużymi. Schemat obejmujący durwalumab oceniano w porównaniu z indukcją i leczeniem podtrzymującym BCG albo z eksperymentalnym schematem skojarzonym wybranym przez lekarza.
Analiza skuteczności wykazała istotną poprawę przeżycia wolnego od choroby (DFS), u pacjentów otrzymujących durwalumab w skojarzeniu z BCG w porównaniu z samym BCG. Współczynnik ryzyka wyniósł 0,68, przedział ufności 95 procent 0,50 do 0,93, P równe 0,0154. Mediany DFS nie osiągnięto ani w ramieniu durwalumabu, ani w ramieniu leczenia wyłącznie BCG.
Wcześniejsze dane zaprezentowane podczas kongresu European Society for Medical Oncology w 2025 roku wskazywały, że mimo niedojrzałości danych dotyczących przeżycia całkowitego (OS), dodanie durwalumabu do indukcji i leczenia podtrzymującego BCG nie wiązało się z niekorzystnym wpływem na OS. Współczynnik ryzyka wyniósł 0,80, przedział ufności 95 procent – 0,53 do 1,20.
Zalecana dawka durwalumabu u pacjentów o masie ciała co najmniej 30 kilogramów wynosi 1500 miligramów co cztery tygodnie, maksymalnie przez trzynaście cykli, w skojarzeniu z indukcją i leczeniem podtrzymującym BCG. Leczenie należy kontynuować przy braku nawrotu choroby wysokiego ryzyka, progresji choroby lub niemożliwej do zaakceptowania toksyczności.
W charakterystyce bezpieczeństwa należy uwzględnić ostrzeżenia i środki ostrożności typowe dla immunoterapii inhibitorami punktów kontrolnych. Informacja o produkcie obejmuje między innymi działania niepożądane o podłożu immunologicznym, reakcje związane z infuzją, powikłania po allogenicznym przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych oraz toksyczność dla zarodka i płodu.
Z perspektywy klinicznej zatwierdzenie to jest istotne, ponieważ przenosi immunoterapię systemową do populacji chorych z NMIBC wysokiego ryzyka, wcześniej nieleczonych BCG, czyli do obszaru, w którym przez lata dominowała strategia miejscowa oparta na przezcewkowej resekcji guza i dopęcherzowej immunoterapii BCG. Kluczowe pozostaje jednak ostrożne interpretowanie danych dotyczących przeżycia całkowitego, ponieważ w momencie analiz były one jeszcze niedojrzałe. Najsilniejszym argumentem regulacyjnym pozostaje poprawa DFS przy braku obserwowanego sygnału pogorszenia OS.
Bibliografia:
- FDA. FDA approves durvalumab in combination with Bacillus Calmette-Guerin for high-risk non-muscle invasive bladder cancer. News release. 28 maja 2026. Dostęp 28 maja 2026.
- De Santis M. Durvalumab in combination with Bacillus Calmette-Guerin for BCG-naive, high-risk non-muscle-invasive bladder cancer: final analysis of the phase three, open-label, randomized POTOMAC trial. ESMO Congress 2025. Berlin, Niemcy. Abstract LBA108.
