TECELRA, zatwierdzona początkowo w trybie przyspieszonym w sierpniu 2024 r., była pierwszą w Stanach Zjednoczonych zmodyfikowaną terapią limfocytami T dopuszczoną do leczenia guza litego. Obecnie terapia uzyskała pełne zatwierdzenie, poparte dodatkowymi danymi klinicznymi z kohort 1, 2 i 3 badania SPEARHEAD-1. O decyzji FDA poinformowała 22 czerwca 2026 r. firma USWM CT, LLC (US WorldMeds).
TECELRA jest wskazana do stosowania u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych, u których:
- rozpoznano nieoperacyjnego lub przerzutowego maziówczaka złośliwego (ang. synovial sarcoma),
- zastosowano uprzednio leczenie chemioterapią,
- stwierdzono obecność odpowiedniego podtypu układu HLA (pacjenci są dodatni pod względem HLA-A02:01P, -A02:02P, -A02:03P lub -A02:06P),
- guz wykazuje ekspresję antygenu MAGE-A4, co musi zostać potwierdzone przez zatwierdzony lub dopuszczony przez FDA test diagnostyczny.
Przeciwwskazane jest stosowanie preparatu u pacjentów heterozygotycznych lub homozygotycznych pod względem HLA-A*02:05P.
Pełne zatwierdzenie oparto na wynikach z badania SPEARHEAD-1 (otwartego, jednoramiennego badania klinicznego), do którego włączono łącznie 137 pacjentów. Najważniejsze wyniki badania:
- odsetek całkowitych odpowiedzi na leczenie (ORR) wyniósł 43,8%,
- odsetek całkowitych remisji (CR) wyniósł 3,6%,
- mediana czasu trwania odpowiedzi (DoR) wyniosła 5,3 miesiąca,
- u 31,9% pacjentów reagujących na leczenie odpowiedź okazała się trwała i utrzymała się przez 24 miesiące lub dłużej.
Informacja o terapii TECELRA zawiera ostrzeżenie ramkowe dotyczące ryzyka zespołu uwalniania cytokin (CRS), który może mieć ciężki lub zagrażający życiu przebieg. U pacjentów leczonych TECELRA mogą wystąpić także zespół neurotoksyczności związanej z komórkami efektorowymi układu odpornościowego (ICANS), przedłużająca się ciężka cytopenia oraz i infekcje.
Kluczowe zalecenia dotyczące monitorowania i bezpieczeństwa:
- Pacjenci muszą być objęci codziennym nadzorem w ośrodku opieki zdrowotnej przez co najmniej 7 dni po podaniu infuzji.
- Po wypisie pacjenci powinni przebywać w bliskiej odległości od ośrodka medycznego przez co najmniej 2 tygodnie.
- Zaleca się, aby pacjenci powstrzymali się od prowadzenia pojazdów, obsługiwania ciężkich maszyn i wykonywania niebezpiecznych czynności przez co najmniej 4 tygodnie od przyjęcia infuzji ze względu na ryzyko wystąpienia zdarzeń neurologicznych.
Bibliografia: fda.gov.
