Terapia CAR-T w guzach mózgu - nowatorskie podejście
Immunoterapia CAR-T, znana dotychczas głównie z zastosowania w nowotworach hematologicznych, jest obecnie testowana w leczeniu guzów mózgu. Glejak wielopostaciowy, ze względu na swoją inwazyjność i oporność na leczenie, stanowi jedno z największych wyzwań w neuroonkologii. Prezentowane dane wskazują, że terapia CAR-T może stanowić realną opcję terapeutyczną również w tej jednostce chorobowej.
Wyniki badania klinicznego: wysoki odsetek odpowiedzi
W badaniu fazy wczesnej, prowadzonym przez konsorcjum Gilead/Kite oraz Uniwersytet w Pensylwanii, uczestniczyło 13 pacjentów z nawrotowym GBM. Terapia CAR-T została ukierunkowana na dwa cele molekularne - EGFR oraz IL13Rα2 - a jej aplikacja odbywała się bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego.
Uzyskano obiecujące wyniki: u 8 spośród 13 pacjentów (62%) odnotowano regresję nowotworu, a u kilku chorych utrzymywała się stabilizacja choroby przez ponad 12 miesięcy. Jeden pacjent pozostaje w remisji przez 16 miesięcy od rozpoczęcia leczenia, co stanowi istotny wynik kliniczny, zważywszy na dotychczasowe rokowania.
Profil bezpieczeństwa: dobrze tolerowana interwencja
Zgłoszone działania niepożądane obejmowały głównie gorączkę oraz przemijającą neurotoksyczność. Objawy te miały charakter umiarkowany i były w pełni odwracalne, co wskazuje na akceptowalny profil bezpieczeństwa terapii, nawet przy podaniu do ośrodkowego układu nerwowego.
Kierunki dalszego rozwoju: nowe cele molekularne i wcześniejsze linie leczenia
Pomimo że odpowiedzi na leczenie CAR-T w guzach litych bywają przejściowe (2-3 miesiące), przypadki długotrwałej stabilizacji choroby sugerują możliwość ich utrwalenia. Zespół badawczy rozwija obecnie koleją wersję terapii z dodatkowym, trzecim celem molekularnym.
Równolegle planowane są badania w populacji pacjentów z nowo rozpoznanym GBM. Istnieje nadzieja, że zastosowanie CAR-T już w pierwszej linii leczenia przyniesie jeszcze lepsze efekty terapeutyczne.
Wnioski dla praktyki klinicznej
Prezentowane dane, mimo że pochodzą z wczesnej fazy badań klinicznych wskazują na przełomowy potencjał immunoterapii CAR-T w leczeniu glejaków. Dla pacjentów może to oznaczać pojawienie się realnej alternatywy terapeutycznej, zaś dla klinicystów - konieczność uważnego monitorowania postępów w tej dynamicznie rozwijającej się dziedzinie.
W świetle dotychczasowych ograniczeń terapeutycznych w GBM, rozwój CAR-T stanowi istotny krok naprzód i może w najbliższych latach zmienić standardy leczenia neuroonkologicznego.
Na podstawie:
- https://www.medscape.com/s/viewarticle/gileads-car-t-cell-therapy-shows-promise-deadly-brain-cancer-2025a1000equ.
- Nature Medicine, prezentacja wyników z ASCO 2025.
