Postęp, który odmienia ludzki los

Debaty Medycznej Racji Stanu to przestrzeń do dialogu między przedstawicielami administracji publicznej, środowiskiem medycznym, organizacji pacjentów, która pozwoli wypracować skuteczne rozwiązania, wnioski i rekomendacje, mające szansę przyczynić się do realnych zmiany w systemie ochrony zdrowia.

Debata Medycznej Racji Stanu, organizowana 30 stycznia 2026 roku z okazji Światowego Dnia Walki z Rakiem, stanowi kontynuację kampanii „Siła Kobiet”, realizowanej pod patronatem Moniki Wielichowskiej, Wicemarszałek Sejmu. Eksperci podejmą temat wyzwań w onkologii, znaczenia postępu medycyny oraz systemowych rozwiązań wpływających na poprawę dostępu pacjentów do nowoczesnej diagnostyki i terapii. Jednym z kluczowych zagadnień będą innowacje w medycynie, które redefiniują standardy leczenia i otwierają nowe perspektywy dla pacjentów. Debata będzie podzielona na bloki tematyczne:

• Wstęp do debaty - co buduje naszą siłę w kryzysie zdrowia?
• Panel I Onkologia - wspólne wyzwania, solidarność w działaniach,
• Panel II Miary postępu w onkologii. Profilaktyka, diagnostyka, terapie, czas i jakość życia.

Nowotwór jest – po chorobach układu krążenia – drugą najczęstszą przyczyną zgonów w państwach UE. Co roku chorobę diagnozuje się u 2,6 mln osób, a kolejne 1,2 mln osób umiera z jej powodu. Fakt, że jedna czwarta wszystkich przypadków zachorowań na raka przypada na Europę, choć Europejczycy stanowią mniej niż 10 proc. ludności całego świata, dobitnie obrazuje, jak dużym zagrożeniem dla naszego społeczeństwa są nowotwory. Ogólny wpływ chorób nowotworowych na gospodarkę w Europie szacuje się na 100 mld euro rocznie. Według sprawozdań przygotowywanych w ramach inicjatywy „Stan zdrowia w UE” rak stanowi jedną z głównych przyczyn przedwczesnych zgonów w UE. Ma on wpływ nie tylko na zdrowie poszczególnych osób, ale wywiera także znaczące skutki społeczne i gospodarcze. Choroba ta stanowi obciążenie dla krajowych systemów opieki zdrowotnej i ochrony socjalnej, budżetów państw oraz wpływa na produktywność i wzrost gospodarczy. Dlatego potrzebujemy bardziej odpornych systemów opieki zdrowotnej. W szczególności ważne jest wspieranie państw członkowskich, które najbardziej potrzebują prowadzenia polityki opartej na zgromadzonych danych, tak by wszyscy obywatele UE mieli równy dostęp do wysokiej jakości profilaktyki, diagnostyki, leczenia i dalszej opieki. Dowody wskazują, że wykorzystując obecną wiedzę, możemy zapobiec chorobom nowotworowym w 40 proc. przypadków. Na promocję zdrowia i 2 zapobieganie chorobom przeznacza się jednak obecnie zaledwie 3 proc. budżetów na ochronę zdrowia. Do zrobienia jest więc bardzo wiele. Działania w zakresie profilaktyki raka służą także zwalczaniu otyłości i innych chorób niezakaźnych, takich jak choroby układu krążenia i cukrzyca, ponieważ wszystkie te schorzenia mają wspólne czynniki ryzyka.

W związku z coraz większymi wyzwaniami, z jakimi mamy do czynienia w leczeniu nowotworów, i ciągłym rozwojem tej dziedziny w lutym 2021 r. UE przedstawiła Europejski Plan Walki Z Rakiem (Europe Beating Cancer Plan). Walka z nowotworami jest jednym z głównych priorytetów, które Komisja Europejska wyznaczyła sobie w dziedzinie zdrowia. Europejski Plan Walki z Rakiem ma pomóc państwom członkowskim udoskonalić profilaktykę i leczenie chorób nowotworowych, tak by zmniejszyć cierpienia wywołane przez tę chorobę oraz by Europa stała się liderem w walce z nowotworami. Europe Beating Cancer Plan stanowi również zobowiązanie polityczne. Dokument poddano przeglądowi w lutym 2025 r. Program opiera się na dziesięciu inicjatywach przewodnich i kilku działaniach wspierających. Komisja przedstawiła jego poszczególne elementy we wnioskach dotyczących utworzenia silnej Europejskiej Unii Zdrowotnej, tak by UE była bezpieczniejsza, lepiej przygotowana i odporna. Europejski Plan Walki Z Rakiem wspiera działania państw członkowskich zmierzające do zapobiegania nowotworom i zapewnienia wysokiej jakości życia pacjentom chorym na raka, osobom wyleczonym z chorób nowotworowych oraz ich rodzinom i opiekunom. Plan skupia się na kilku najważniejszych obszarach, w których UE może wnieść największą wartość dodaną. Są to:

• profilaktyka,
• wczesne wykrywanie,
• diagnostyka i leczenie,
• jakość życia osób chorych na raka i wyleczonych z chorób nowotworowych.

Plan Walki Z Rakiem jest powiązany z innymi priorytetami Komisji, takimi jak: Strategia Farmaceutyczna dla Europy i unijna strategia „Od pola do stołu” , a także z Europejską Przestrzenią Danych o Zdrowiu (EHDS, European Health Data Space). Walka z rakiem to jedna z misji w dziedzinie europejskich badań i innowacji oraz jeden z tematów programu „Horyzont Europa”.^[1]

W 2023 roku do Krajowego Rejestru Nowotworów wpłynęły informacje o niemal 193 tys. nowych zachorowań na nowotwory i ponad 99,7 tys. zgonów z ich powodu. Nowotwory złośliwe stanowiły drugą przyczynę zgonów w Polsce, powodując w 2023 roku 26% zgonów mężczyzn i 23% zgonów kobiet. Choroby nowotworowe stanowią istotny problem zdrowotny przede wszystkim u osób w młodym i średnim wieku (25-64 lat). Zjawisko to jest szczególnie widoczne w populacji kobiet, w której nowotwory od lat pozostają najczęstszą przyczyną zgonów przed 65. rokiem życia, stanowiąc 31% zgonów młodych i 45% zgonów kobiet w średnim wieku (45-64 lat). Wśród starszych osób (> 65 roku życia) odsetek zgonów nowotworowych wśród mężczyzn stanowi niemal 1/3 przyczyn zgonów, wśród kobiet 1/5. Obserwowane od wielu lat trendy zachorowalności i umieralności z powodu nowotworów złośliwych w Polsce są determinowane zarówno strukturą wieku populacji, jak i zmianami zachodzącymi w ekspozycji polskiej populacji na czynniki rakotwórcze, głównie związanymi z paleniem papierosów (w 2024 roku odsetek palących mężczyzn i kobiet wyrównał się – 21% dorosłych codziennie pali papierosy). W 2023 roku po raz kolejny liczba kobiet, które zmarły w wyniku raka płuca, przekroczyła liczbę kobiet, które zmarły z powodu raka piersi (o 22%). Najczęstszym nowotworem mężczyzn jest nowotwór gruczołu krokowego z udziałem 23,3%, charakteryzujący się największą dynamiką wzrostu zachorowalności przy utrzymującym się na przełomie wieków plateau umieralności, która jednak od 2014 roku wykazuje tendencję wzrostową. Nowotwory złośliwe płuca są drugim najczęstszym nowotworem wśród mężczyzn (1/8 zachorowań). Pozostają dominującą nowotworową przyczyną zgonu mężczyzn (¼) i decydują o przebiegu krzywej umieralności reprezentującej wszystkie schorzenia nowotworowe mężczyzn. W populacji mężczyzn od ponad 20 lat obserwuje się spadek zachorowalności i umieralności na nowotwory płuca, co należy wiązać przede wszystkim ze zmniejszeniem w ostatnich dekadach odsetka palących mężczyzn. Na trzecim miejscu (11,4% zachorowań) znajduje się rak jelita grubego (okrężnica i odbytnica) z nową korzystną tendencją od 2015 roku zachorowalności i umieralności. W populacji kobiet wiodącymi umiejscowieniami nowotworów nadal pozostają: pierś, jelito grube(okrężnica i odbytnica), płuco i trzon macicy. Nowotwory płuca utrzymują pierwszą pozycję wśród nowotworowych przyczyn zgonów kobiet (18,6%), wyprzedzając nowotwory piersi (14,6%). Dominujące wśród kobiet nowotwory piersi charakteryzowały się w ciągu minionego półwiecza stale rosnącą zachorowalnością. Trendy umieralności na raka piersi zmieniały się kilkukrotnie w ciągu ostatnich czterdziestu lat. Początkowy wzrost umieralności został zahamowany w połowie lat 90 ubiegłego wieku, a w latach 1996-2010 notowano spadek umieralności. W okresie 2010-2019 nastąpiła niekorzystna zmiana trendu, jednak obserwowany od 2019 powolny spadek umieralności może być zapowiedzią pomyślnej zmiany. Trzecią najczęstszą przyczyną zgonów wskutek nowotworów złośliwych kobiet w ciągu ostatnich kilku lat pozostaje rak jelita grubego (11,5%).^[2]

Narodowa Strategia Onkologiczna (NSO) to program wieloletni na lata 2020-2030 wprowadzający kompleksowe zmiany w polskiej onkologii. Strategia została przyjęta przez Radę Ministrów w drodze uchwały w dniu 4 lutego 2020 r. Najważniejszym celem NSO jest zwiększenie ilości osób przeżywających 5 lat od zakończenia terapii onkologicznej oraz zmniejszenie zapadalności na choroby nowotworowe. Poprawie ma ulec również jakość życia pacjentów w trakcie leczenia onkologicznego, jak i po jego zakończeniu. NSO wytycza kierunki rozwoju systemu opieki zdrowotnej w zakresie onkologii, wskazując na 5 obszarów, które są kluczowe dla odwrócenia niekorzystnych trendów epidemiologicznych, poprawy skuteczności terapii onkologicznych i dostosowania rozwiązań systemowych do potrzeb pacjentów z chorobą nowotworową. Tytułem realizacji Narodowej Strategii Onkologicznej zaplanowano środki w wysokości 500 mln zł rocznie.^[3]

W ramach Narodowej Strategii Onkologicznej (NSO) w Polsce wdrażana jest reforma systemu opieki onkologicznej, której celem jest poprawa organizacji opieki onkologicznej, w tym zapewnienie dostępu do najwyższej jakości świadczeń oraz kompleksowej opieki podczas całego procesu. Kluczowym elementem wprowadzanych zmian jest utworzenie Krajowej Sieci Onkologicznej (KSO) – modelu opartego na koordynowanej, kompleksowej i zintegrowanej opiece, zapewniającej każdemu pacjentowi — niezależnie od miejsca zamieszkania — dostęp do najwyższej jakości leczenia według jednolitych standardów. Podstawy prawne funkcjonowania KSO określa Ustawa z dnia 9 marca 2023 r. o Krajowej Sieci Onkologicznej, która precyzuje strukturę systemu, zakres zadań oraz podmioty zaangażowane w realizację świadczeń. Zgodnie z jej zapisami podstawową strukturę KSO tworzą Specjalistyczne Ośrodki Leczenia Onkologicznego (SOLO), które są podzielone na przy poziomy:

• SOLO I — realizujące podstawowe świadczenia diagnostyczno-terapeutyczne,
• SOLO II — zajmujące się leczeniem bardziej złożonych przypadków,
• SOLO III — oferujące wysokospecjalistyczną opiekę onkologiczną.

Dodatkowo w strukturach SOLO II i III mogą funkcjonować także:

• Ośrodki Satelitarne — realizujące leczenie w lokalizacjach poza główną siedzibą SOLO,
• Centra Kompetencji — wyspecjalizowane w diagnostyce i leczeniu konkretnych typów nowotworów, zapewniające kompleksową realizację całego procesu diagnostycznoterapeutycznego.

Oprócz tego, system obejmuje także Ośrodki Kooperacyjne, działające głównie w ramach ambulatoryjnej opieki specjalistycznej i wspierające działania SOLO.^[4]

Krajowa Sieć Onkologiczna zaczęła działać od lipca 2024 r., z chwilą kwalifikacji szpitali do poziomów Specjalistycznych Ośrodków Leczenia Onkologicznego: SOLO I, II i III. NFZ wyłonił wówczas ponad 300 ośrodków SOLO: 200 na poziomie SOLO I, 74 na poziomie SOLO II, 27 na poziomie SOLO III, a także ośrodki kooperujące. We wrześniu 2024 r. powołano również 16 Wojewódzkich Ośrodków Monitorujących (WOM), współpracujących z Krajowym Ośrodkiem Monitorującym (KOM) - Narodowym Instytutem Onkologii, tworzących sieć nadzoru nad KSO. Organem opiniującym, m.in. w zakresie wskaźników jakościowych, czy ścieżek pacjenta, jest dla Krajowej Sieci Onkologicznej Krajowa Rada Onkologiczna. Ponowna kwalifikacja ośrodków do Krajowej Sieci Onkologicznej przewidziana jest po dwóch latach od pierwszej, tj. w lipcu 2026 r. Będzie się ona wiązała z weryfikacją kryteriów kwalifikacyjnych, będą też brane pod uwagę wskaźniki jakości opieki onkologicznej.^[5]

W zakresie finansowania onkologii, Ministerstwo zdrowia rozstrzygnęło kolejne konkursy ze środków Krajowego Planu Odbudowy i Zwiększania Odporności na inwestycje mające poprawić jakość i dostępność leczenia pacjentów. 5,2 mld zł trafi do szpitali zakwalifikowanych do Krajowej Sieci Onkologicznej. Pieniądze przeznaczone zostaną m.in. na nowoczesny sprzęt diagnostyczny, infrastrukturę, modernizację pomieszczeń przeznaczonych dla pacjentów i ich rodzin oraz personelu.^[6] Wg danych Ministerstwo zdrowia nakłady na onkologię przekroczyły w 2024 r. 22,7 mld zł (0,6% PKB) i były wyższe o ponad 2,8 mld zł w porównaniu z 2023 r. (19,9 mld zł, czyli 0,6% PKB). Dla przypomnienia wydatki na onkologię w 2015 r. wyniosły 7,1 mld zł (0,4% PKB).^[7] Należy dalej istotnie zwiększać nakłady na opiekę onkologiczną. W 2023 roku, Polska przeznaczała ok. 220 euro na głowę mieszkańca na onkologię, gdy średnia w Unii Europejskiej wynosiła 300 euro/capita. Czechy wydawały na onkologię 280 euro/capita, a Niemcy: 510 euro/capita.^[8] Jednak wzrost nakładów musimy powiązać z pomiarem jakości tej opieki, pomiarem skuteczności i efektywności podejmowanych działań.^[9] Straty produktywności spowodowane absencją w pracy związaną ze wszystkimi nowotworami w Polsce wyniosły 583 mln euro w 2012 r. (0,14% produktu krajowego brutto) i wzrosły do 969 mln euro w 2022 r. (0,16% PKB). Wynika z tego, że inwestowanie w skuteczną walkę z nowotworami ma potencjał zmniejszenia zarówno obciążeń zdrowotnych, jak i strat ekonomicznych wynikających z tych chorób.^[10]

Na szczęście, w ostatnich latach poprawia się sukcesywnie dostęp refundacyjny do nowych cząsteczkowskazań leków stosowanych w leczeniu nowotworów w Polsce. Wg. danych Ministra Zdrowia, w ostatnich pięciu latach, czyli latach 2021-2025, na zrefundowanych 615 nowych cząsteczko-wskazań ogółem, leki przeciwnowotworowe stanowiły 38%, co odpowiadało zrefundowanym 236 nowym cząsteczko-wskazaniom leków stosowanych w onkologii i onkohematologii. W 2021 roku na zrefundowanych 68 nowych cząsteczko-wskazań ogółem, leki przeciwnowotworowe reprezentowane były przez 32 nowe cząsteczko-wskazania, w 2022 roku - 40 na 115, w 2023 roku- 75 na 145, w 2024 roku – 36 na 135 oraz w 2025 roku - 53 nowe cząsteczko-wskazania w zakresie onkologii i onkohematologii na zrefundowanych 152 nowych cząsteczko-wskazań ogółem.^[11]

Wg. Map Potrzeb Zdrowotnych, w 2024 roku tytułem realizacji 127 programów lekowych, które objęły leczeniem 293 024 chorych NFZ wydał 12 648 745 534 zł. Oznacza to, że dziesięć największych programów lekowych w onkologii i hematologii stanowiło 46,5% wydatków na programy lekowe, a pacjenci leczeniu w tych programach stanowili 22% wszystkich pacjentów w programach lekowych w 2024 roku. Wydatki NFZ, tytułem 10 największych programów lekowych w onkologii i hematologii wyniosły w 2024 roku 5 884 087 416 zł, a leczeniem objęto 64 492 chorych. Wydatki i liczba leczonych chorych wg. programów lekowych, to:

1. 1 376 391 529 zł tytułem realizacji programu lekowego B.9. Leczenie chorych na raka piersi, leczeniem objęto 18 476 chorych,
2.  1 294 870 414 zł tytułem realizacji programu lekowego B.6. Leczenie chorych na raka płuca oraz międzybłoniaka opłucnej, leczeniem objęto 12 200 chorych,
3. 527 443 878 zł tytułem realizacji programu lekowego B.54. Leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego, leczeniem objęto 3 993 chorych,
4. 496 376 375 zł tytułem realizacji programu lekowego B.59. Leczenie chorych na czerniaka skóry lub błon śluzowych, leczeniem objęto 3 849 chorych,
5. 406 623 301 zł tytułem realizacji programu lekowego B.56. Leczenie chorych na opornego na kastrację raka gruczołu krokowego, leczeniem objęto 7 020 chorych,
6. 402 795 639 zł tytułem realizacji programu lekowego B.79. Leczenie chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową, leczeniem objęto 4 556chorych,
7. 396 887 296 zł tytułem realizacji programu lekowego B.10. Leczenie pacjentów z rakiem nerki, leczeniem objęto 3 586 chorych,
8. 364 023 094 zł tytułem realizacji programu lekowego B.50. Leczenie chorych na raka jajnika, raka jajowodu lub raka otrzewnej, leczeniem objęto 3 092 chorych,
9. 327 259 110 zł tytułem realizacji programu lekowego B.12. Leczenie chorych na chłoniaki B - komórkowe, leczeniem objęto 2 169 chorych,
10. 291 416 780 zł tytułem realizacji programu lekowego B.4. Leczenie chorych na zaawansowanego raka jelita grubego, leczeniem objęto 5 551 chorych.

Poniżej przedstawiono wybrane zagadnienia rosnącego znaczenia dostępu do skutecznych terapii w leczeniu nowotworów.

Onkopłodność jako jeden z kluczowych elementów leczenia onkologicznego i onkohematologicznego

Zachorowanie na nowotwór oraz leczenie onkologiczne (zwłaszcza radioterapia i chemioterapia) mogą powodować upośledzenie funkcji rozrodczych i zaburzenia układu płciowego, a w skrajnych przypadkach prowadzić do trwałej niepłodności. Nowotwory złośliwe są jednym z istotnych czynników zagrażających zdrowiu prokreacyjnemu. Według prognoz opartych na Krajowym Rejestrze Nowotworów w najbliższych latach liczba zachorowań w każdej kategorii wiekowej, populacyjnej i terytorialnej będzie wzrastała.

Od 1 czerwca 2024 roku, pacjenci z nowotworem, mają dostęp do procedury onkopłodność w ramach programu polityki zdrowotnej pt. „Leczenie niepłodności obejmujące procedury medycznie wspomaganej prokreacji, w tym zapłodnienie pozaustrojowe prowadzone w ośrodku medycznie wspomaganej prokreacji, na lata 2024-2028”.^[12] Leczenie onkologiczne może negatywnie wpłynąć na płodność. Program daje możliwość zabezpieczenia onkopłodności zarówno kobietom, jak i mężczyznom. Niepłodność może być spowodowana nie tylko chorobą, która niszczy narządy płciowe, ale też zastosowanym leczeniem. Niektóre procedury terapeutyczne – szczególnie chemioterapia i radioterapia – zaburzają działanie układu rozrodczego i hormonalnego. Powodują znaczne lub całkowite upośledzenie płodności. Ochrona płodności polega pobierane i przechowywane gamet– przed lub w trakcie leczenia onkologicznego. U kobiet zamrażane są oocyty, a u mężczyzn – nasienie.

Kryteria wieku w programie: kobiety – od okresu dojrzewania do 40. roku życia, a mężczyźni – od okresu dojrzewania do 45. roku życia.

W 2025 roku MZ rozdysponował nieco około 600 mln PLN na realizację programu polityki zdrowotnej „Leczenie niepłodności obejmujące procedury medycznie wspomaganej prokreacji, w tym zapłodnienie pozaustrojowe prowadzone w ośrodku medycznie wspomaganej prokreacji, na lata 2024- 2028”. Dzięki programowi 1 522 osób zgłosiło się do zabezpieczenia płodności w ramach programu, a 1 367 osób zamroziło gamety w ramach zabezpieczenia płodności. Wynika z tego, że doczekaliśmy się programu, który realnie wspiera pacjentów i pozwala spełniać największe marzenia o posiadaniu potomka. Jednak wyliczenia ekspertów rekomendują zwiększenie finansowania programu do 800 mln zł rocznie, aby móc zabezpieczyć potrzeby wszystkich pacjentów.

Niezaspokojona potrzeba medyczna w drugiej linii leczenia szpiczaka plazmocytowego

Szpiczak plazmocytowy to trzeci najczęstszy nowotwór krwi na świecie i jest uznawany za chorobę, którą można leczyć, ale nie całkowicie wyleczyć – większość pacjentów doświadcza nawrotów^[13]. Rocznie diagnozuje się ponad 180 tys. nowych przypadków na całym świecie^[14]. Według danych Krajowego Rejestru Nowotworów liczba zachorowań na szpiczaka plazmocytowego w Polsce wzrosła w latach 1999-2022 ponad dwukrotnie do poziomu niespełna dwóch tysięcy rocznie (1986). W analogicznym okresie wrosła również śmiertelność z tego powodu. W 1999 r. odnotowano 762 zgony, podczas gdy w 2022 r. liczba ta osiągnęła poziom 1 311. Głównym powodem wzrostu liczby zachorowań są czynniki demograficzne. Ryzyko zachorowania rośnie wraz z wiekiem. Najczęściej chorobę rozpoznaje się w grupie osób ze średnią wieku około 69 lat. Rzadko diagnozuje się go u pacjentów poniżej 40. roku życia^[15]. Chociaż zachorowalność wzrasta wraz z wiekiem, choroba dotyka również młodsze osoby, które często są aktywne zawodowo i mają obowiązki rodzinne. Wpływ choroby i jej leczenia na wydajność w pracy, pełnienie ról opiekuńczych oraz obciążenie finansowe są znaczące^[16]. Ryzyko wystąpienia szpiczaka plazmocytowego jest około 1,2–1,5-krotnie większe u mężczyzn^[17]. Szpiczak plazmocytowy to choroba, dla której nie ma skutecznych rozwiązań profilaktycznych. Istotnym czynnikiem rokowniczym jest wczesne wykrycie choroby, które pozwala na wdrożenie skutecznego i bezpiecznego leczenia.

Niezaspokojona potrzeba medyczna w drugiej linii leczenia. Niemal wszyscy pacjenci doświadczają nawrotu choroby po początkowym leczeniu, w związku z tym istnieje potrzeba skutecznych opcji leczenia już od pierwszego nawrotu choroby. Obecnie brakuje leku, który wydłuży remisję i czas przeżycia, oferując wyższą skuteczność niż dotychczasowy standard leczenia. Dłuższe przeżycie do nawrotu to mniej skutków choroby jak częste infekcje bardzo niebezpieczne dla pacjentów, złamania, które wymagają hospitalizacji i rehabilitacji.

Worasydenib w monoterapii glejaków

Glejaki rozlane występujące u osób dorosłych są najczęstszymi pierwotnymi złośliwymi guzami mózgu u dorosłych, a kluczową rolę w ich patogenezie, diagnostyce i rokowaniu odgrywa obecność mutacji IDH, której odkrycie oraz zrozumienie roli w procesie nowotworzenia glejaka były przełomowe. Mutacje IDH są uznawane za mutacje kierujące, które zachodzą na wczesnym etapie onkogenezy i mogą sprzyjać nabywaniu dalszych mutacji prowadzących do zezłośliwienia komórek. Zahamowanie mutacji IDH na wczesnym etapie onkogenezy może wydłużyć czas do nabywania kolejnych mutacji i w rezultacie zezłośliwienia komórek. Glejaki są wyjątkowo trudnymi do leczenia nowotworami, przede wszystkim ze względu na ich infiltracyjny charakter wzrostu. Zmienione nowotworowo komórki glejowe rozprzestrzeniają się wzdłuż zdrowych tkanek mózgu, co utrudnia ich całkowite usunięcie chirurgiczne. W praktyce nie można mówić o całościowej resekcji, ponieważ komórki nowotworowe mogą znajdować się nawet w odległych częściach mózgu. Dodatkowo anatomia mózgu, a szczególnie bariera krew-mózg, stanowi poważne wyzwanie, utrudniając dostarczanie leków do guza, co ogranicza skuteczność terapii. Glejaki mogą występować w każdym wieku, choć najczęściej rozpoznaje się je w 5. i 6. dekadzie życia. Coraz częściej diagnozowane są także u młodszych pacjentów w wieku 20-55 lat, co znacząco wpływa na ich jakość życia oraz funkcjonowanie rodzinne, społeczne i psychiczne.

Przez ostatnie trzy dekady standard terapii opierał się na neurochirurgicznym zabiegu operacyjnym jako pierwszym kroku, a następnie, w zależności od oceny czynników ryzyka nawrotu (wiek pacjenta, stopień usunięcia guza, jego rozmiar, podtyp histologiczny czy obecność deficytów neurologicznych przed operacją), na bacznej obserwacji lub zastosowaniu radio-/chemioterapii. Standard leczenia glejaków nie zmieniał się, ponieważ nie wprowadzono żadnej nowej terapii. W drugiej połowie września Europejska Agencja leków (EMA), zarejestrowała pierwszą od ponad dwóch dekad nową terapię w leczeniu glejaków i jednocześnie pierwszą ukierunkowaną molekularnie terapię (worasydenib), która wyznacza nowy standard terapii pacjentów z glejakiem 2. stopnia z mutacją IDH. Jest to innowacyjna terapia, która skutecznie przekracza barierę krew-mózg, co pozwala na efektywne zmniejszenie szybkości wzrostu nowotworu oraz znaczące wydłużenie przeżycia wolnego od progresji choroby. Terapia ta pozwala również na zachowanie jakości życia chorego, co ma ogromne znaczenie dla pacjentów. Worasydenib posiada status terapii przełomowej (breakthrough therapy) nadawany przez FDA i jest obecnie rekomendowany przez wytyczne amerykańskie NCCN, a także ASCO-SNO. Worasydenib w monoterapii jest wskazany w leczeniu gwiaździaka lub skąpodrzewiaka stopnia 2., z mutacją IDH1 R132 lub IDH2 R172, bez istotnego wzmocnienia kontrastowego u dorosłych i młodzieży w wieku 12 lat i starszej, o masie ciała wynoszącej co najmniej 40 kg, u których przeprowadzono jedynie interwencję chirurgiczną i którzy nie wymagają natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii.^[18]

Adherencja ma kluczowe znaczenie dla skuteczności leczenia

W przypadku pacjentów z chorobami przewlekłymi istotne znaczenie dla skuteczności leczenia ma adherencja, czyli przestrzeganie zasad terapii, stosowanie się do zaleceń lekarskich oraz akceptacja uzgodnionych terapii. Adherencja terapeutyczna (ang. adherence), definiowana jako stopień, w jakim pacjent stosuje się do zaleceń dotyczących farmakoterapii i innych interwencji zdrowotnych, stanowi jedno z kluczowych wyzwań współczesnej medycyny. Jest to kluczowe dla skuteczności terapii i dobrego stanu zdrowia pacjenta. Warto odróżnić adherencję od terminu "compliance" (z ang. compliance), który dotyczy jedynie przestrzegania zaleceń lekarskich, zwłaszcza przyjmowania leków. Adherencja jest pojęciem szerszym, obejmującym również zaangażowanie pacjenta w proces leczenia, jego motywację i świadomość celu terapii.

Brak adherencji stanowi cichy kryzys zdrowotny w Europie i Polsce oraz jedno z najpoważniejszych wyzwań współczesnej medycyny. Według danych WHO i OECD, w krajach rozwiniętych nawet 30–50% pacjentów z chorobami przewlekłymi nie przyjmuje leków zgodnie z zaleceniami lekarza, a w psychiatrii odsetek ten sięga nawet 70–80%,. W populacji Polski szacuje, że wśród osób po 65 roku życia, 50 proc. mężczyzn i 60 proc. kobiet zgłasza, że cierpi na wiele chorób przewlekłych, a odsetek ten jest jednym z najwyższych wśród krajów Unii Europejskiej. W Polsce problem może dotyczyć ponad 7 mln osób, biorąc pod uwagę populację chorych przewlekle: z nadciśnieniem (ok. 10 mln), cukrzycą (ponad 3 mln), chorobami serca, POChP i zaburzeniami psychicznymi. Nieprzyjmowanie leków lub ich niewłaściwe stosowanie prowadzi do nasilenia objawów, wzrostu liczby zaostrzeń, pilnych hospitalizacji, utraty produktywności oraz niepełnosprawności, a także przedwczesnych zgonów. Szacunki Komisji Europejskiej i ekspertów wskazują, że brak adherencji generuje rocznie nawet 125 miliardów euro strat w UE i powoduje około 200 tys. przedwczesnych zgonów. W Polsce koszty związane z non-adherence szacuje się na około 6 mld zł rocznie.

Z perspektywy Unii Europejskiej rekomenduje się, by adherencja została włączona do głównych dokumentów strategicznych, takich jak: Europe’s Beating Cancer Plan, EU4Health, EU NonCommunicable Diseases Initiative oraz European Health Data Space, wraz ze standaryzacją wskaźników adherencji w ramach raportowania zdrowotnego. Tylko takie podejście pozwoli skutecznie podnieść jakość opieki, zmniejszyć obciążenie systemów ochrony zdrowia i realnie poprawić stan zdrowia obywateli UE. Brak adherence wiąże się nie tylko ze zwiększoną śmiertelnością, lecz także z rosnącą liczbą hospitalizacji, powikłań, absencji w pracy oraz obciążeniem ekonomicznym systemu ochrony zdrowia. Badania wykazują, że interwencje ukierunkowane na poprawę adherence – takie jak stosowanie technologii cyfrowych (np. aplikacje zdrowotne, systemy powiadomień o e-recepcie), angażowanie farmaceutów w proces koncyliacji lekowej, czy edukacja pacjentów i profesjonalistów – pozwalają istotnie ograniczyć te negatywne konsekwencje.

W odpowiedzi na skalę problemu powołano w Polsce Parlamentarny Zespół ds. Adherencji. Zespół ten, działający pod przewodnictwem Pani Senator Beaty Małeckiej-Libery, ma charakter interdyscyplinarny i koncentruje się na opracowaniu rozwiązań legislacyjnych i organizacyjnych sprzyjających poprawie przestrzegania zaleceń terapeutycznych. W ramach jego prac utworzono trzy podzespoły: ds. edukacji zdrowotnej, ds. integracji dokumentacji medycznej oraz ds. roli farmaceutów. Ich zadaniem jest przygotowanie propozycji systemowych działań, które umożliwią skuteczniejszą profilaktykę wtórną i redukcję strat zdrowotnych oraz ekonomicznych związanych z non-adherence. Eksperci rekomendują kompleksowe działania systemowe w zakresie poprawy adherencji:

1. Wdrożenie opieki farmaceutycznej i przeglądów lekowych – szczególnie w populacji pacjentów 65+ i z wielolekowością.
2. Zwiększenie roli e-zdrowia – przypomnienia o lekach (SMS, aplikacje).
3. Edukacja pacjentów i lekarzy (także studentów) – kampanie społeczne, materiały edukacyjne i szkolenia z komunikacji medycznej.
4. Stałe monitorowanie poziomu adherencji – wbudowane w system e-recepty i raportowanie do NFZ.
5. Wsparcie psychologiczne i interwencje behawioralne – szczególnie u pacjentów z depresją i zaburzeniami lękowymi.
6. Rozszerzenie dostępu do terapii długodziałających.
7. Zmiana paradygmatu wyceny świadczeń – nie tylko wycena za ilość przyjętych pacjentów, ale także jakość realizowanego świadczenia.

Adherencja to nie tylko kwestia indywidualnych wyborów pacjentów, to sprawa zdrowia publicznego, efektywności kosztowej systemu i jakości życia milionów obywateli. W obliczu starzejącego się społeczeństwa, czas na podjęcie kompleksowych i zdecydowanych działań w zakresie poprawy poziomu adherencji w Polsce.