Wskazanie: progresja po chemioterapii z platyną i immunoterapii
Zgoda FDA (accelerated approval) obejmuje dorosłych z nawrotowym lub przerzutowym HNSCC, u których doszło do progresji choroby w trakcie lub po chemioterapii opartej na pochodnych platyny i immunoterapii. FDA podaje, że to pierwsza od 10 lat zgoda na lek dla chorych z nawrotowym lub przerzutowym HNSCC, którzy otrzymali wcześniej chemioterapię opartą na pochodnych platyny. Wskazanie nie obejmuje raka płaskonabłonkowego części ustnej gardła związanego z HPV.
ORR 42% u 102 chorych
Skuteczność leku oceniano w otwartym, wieloośrodkowym badaniu klinicznym z udziałem 102 chorych. Odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR) wyniósł 42%. U 56% chorych, którzy odpowiedzieli na leczenie, odpowiedź trwała co najmniej 6 miesięcy.
Według FDA dotychczas zatwierdzone terapie wiążą się z ORR na poziomie około 20% lub niższym i złymi wynikami leczenia. Komunikat nie podaje nazwy ani fazy badania. Nie zawiera też danych o przeżyciu całkowitym (OS) ani o przeżyciu wolnym od progresji (PFS).
Ostrzeżenia w informacji o leku
Informacja o leku zawiera ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące:
- reakcji nadwrażliwości i reakcji związanych z podaniem;
- śródmiąższowej choroby płuc (ILD) i zapalenia płuc (pneumonitis);
- skórnych działań niepożądanych;
- toksyczności okulistycznej;
- szkodliwego wpływu na płód.
FDA wymaga badań potwierdzających
Przyspieszona zgoda opiera się na ORR i czasie trwania odpowiedzi (DoR). FDA zaznacza, że nie potwierdzono jeszcze, czy wyniki przełożą się na klinicznie istotną korzyść w odległych wynikach leczenia. Dlatego wymaga przeprowadzenia badań potwierdzających, które mają zweryfikować i opisać korzyść kliniczną.
We wskazaniu obejmującym nawrotowego lub przerzutowego HNSCC po chemioterapii opartej na pochodnych platyny i immunoterapii lek otrzymał status terapii przełomowej (Breakthrough Therapy). Zgodę otrzymała firma Janssen Biotech, Inc.
Decyzja FDA dotyczy rynku amerykańskiego. Nie oznacza dopuszczenia leku do obrotu w tym wskazaniu w Unii Europejskiej ani jego dostępności w tym wskazaniu w Polsce.
Bibliografia: FDA grants accelerated approval to new treatment for head and neck squamous cell carcinoma. FDA News Release, 5.11.2026.
