Korzyści kliniczne z molekularnie ukierunkowanego leczenia nowotworów: analiza MAIC porównująca larotrektinib ze standardową terapią

Molekularnie ukierunkowane leczenie nowotworów odgrywa coraz większą rolę w terapii pacjentów z zaawansowanymi guzami litymi, zwłaszcza w przypadkach, w których klasyczne schematy standardowe zapewniają ograniczone korzyści. Jednym z najlepiej poznanych przykładów terapii nowotworów z rzadkimi zmianami genetycznymi jest leczenie inhibitorami tropomiozynowej kinazy receptorowej (TRK) u pacjentów z fuzjami genów NTRK. Larotrektinib, pierwszy zarejestrowany inhibitor TRK o charakterze terapii agnostycznej względem typu nowotworu, wykazywał w badaniach klinicznych wysokie odsetki odpowiedzi i długotrwałe korzyści kliniczne. Rzadkość występowania fuzji NTRK uniemożliwia jednak prowadzenie klasycznych badań randomizowanych, co utrudnia bezpośrednie porównanie larotrektinibu z faktycznie stosowanym w praktyce standardem leczenia. W tym kontekście szczególnie istotne są analizy pośrednie z wykorzystaniem danych rzeczywistych (real-world data), takie jak matching-adjusted indirect comparison (MAIC), pozwalające na wyrównanie różnic między populacjami i ocenę względnej skuteczności terapii.